Ten lek obniżył poziom “złego” cholesterolu dziesięciokrotnie. Podano go po raz pierwszy w Polsce

W Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Katowicach dokonano przełomu w leczeniu genetycznie uwarunkowanej hipercholesterolemii. Po raz pierwszy w Polsce zastosowano nowoczesny lek — evinakumab — u pacjentki cierpiącej na tę rzadką chorobę. Efekt? Poziom “złego” cholesterolu LDL spadł dziesięciokrotnie. To nadzieja na poprawę jakości życia osób zmagających się z tym schorzeniem.

Hipercholesterolemia rodzinna to jedna z najrzadszych chorób genetycznych na świecie. Występuje u jednej osoby na około 250-360 tys. urodzeń. Organizm chorego nie jest w stanie usuwać z krwi “złego” cholesterolu LDL, co prowadzi do jego niebezpiecznego nagromadzenia. Schorzenie to nie ma związku z dietą czy trybem życia — nawet przy idealnym odżywianiu poziom cholesterolu pozostaje zbyt wysoki.

Według danych opublikowanych w 2020 r. w *European Heart Journal*, na świecie zdiagnozowano zaledwie około 30 tys. przypadków tej choroby, co stanowi mniej niż 5 proc. wszystkich chorych.

66-letnia Janina Sierka, pacjentka katowickiego szpitala, od ponad 40 lat zmaga się z genetycznie bardzo wysokim poziomem cholesterolu. Chorobę zdiagnozowano u niej w wieku 21 lat, a dotychczasowe terapie nie przynosiły poprawy. W lipcu otrzymała pierwszą dawkę leku, a obecnie jest już po czwartym wlewie.

— Czuję się bardzo dobrze. Przez 45 lat miałam wrażenie, jakby coś mnie przygniatało, a teraz czuję, jakby ktoś zdjął mi ten ciężar z głowy — mówi pani Janina. — Mam zupełnie inny komfort życia, jakbym przesiadła się z syrenki do mercedesa.

Evinakumab to nowoczesny lek biologiczny, który został zatwierdzony do użytku przez Europejską Agencję Leków cztery lata temu. Jest to przeciwciało monoklonalne, które stosuje się u pacjentów, u których standardowe leczenie — zarówno tabletkami, jak i zastrzykami — nie przynosi efektów. Terapia polega na comiesięcznych wlewach dożylnych. Koszt jednego wlewu to 100 tys. zł. W Polsce lek jest dostępny wyłącznie w ramach tzw. ratunkowego dostępu do technologii lekowych po uzyskaniu zgody Ministerstwa Zdrowia.

Dzięki terapii poziom cholesterolu LDL u pacjentki spadł z 670 mg/dl do 50 mg/dl, co oznacza ponad dziesięciokrotny spadek. Wynik ten zbliża się do docelowego poziomu terapeutycznego.

— To właśnie frakcja LDL jest głównym celem leczenia, ponieważ jej nadmiar prowadzi do miażdżycy i zawałów serca — wyjaśnia dr Mateusz Maligłówka, lekarz prowadzący z oddziału chorób wewnętrznych i farmakologii klinicznej UCK w Katowicach. — Skuteczność leku jest zdecydowanie większa niż wcześniej stosowanych preparatów .

Jak podkreśla prof. Bogusław Okopień, kierownik oddziału, podanie evinakumabu to ogromny sukces polskiej medycyny. — To pierwszy przypadek w Polsce, kiedy udało się uzyskać refundację terapii tym lekiem dla pacjentki z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną — mówi prof. Okopień. — Po trzech dawkach poziom cholesterolu u pacjentki wrócił do normy. Po sześciu dawkach zobaczymy, czy efekt będzie trwały.

Wysoki poziom cholesterolu LDL to jeden z głównych czynników ryzyka chorób serca i udarów mózgu. Te schorzenia pozostają najczęstszą przyczyną zgonów na świecie. Dlatego każde nowe rozwiązanie, które może pomóc w ich zapobieganiu, jest krokiem milowym w medycynie.